2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄種。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見(jiàn)病患者和家庭都面臨著“病無(wú)所醫(yī)” “醫(yī)無(wú)所藥”“藥無(wú)所保”的困境。
罕見(jiàn)病患者的用藥一直是國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中重點(diǎn)關(guān)注的品種，從2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄常態(tài)化調(diào)整以來(lái)，每年都會(huì)有罕見(jiàn)病用藥品種通過(guò)談判的方式進(jìn)入醫(yī)保目錄。治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，就在今年的談判品種中。這場(chǎng)談判，雙方進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)。
